Ο ΕΜΑ εγκρίνει το KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε συνδυασμό με το Ivacaftor για τη θεραπεία παιδιών με κυστική ίνωση ηλικίας 6 έως 11 ετών
Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) έδωσε έγκριση για την επέκταση της ένδειξης του KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε σχήμα συνδυασμού με το ivacaftor για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης (CF) σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών έως 11 ετών που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR).
«Χαιρόμαστε που το KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε σχήμα συνδυασμού με το ivacaftor έχει πλέον εγκριθεί για αυτούς τους νεαρούς ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Παρέχει στους γιατρούς μια νέα θεραπευτική επιλογή που θα τους βοηθήσει στην αντιμετώπιση της υποκείμενης αιτίας αυτής της ολέθριας ασθένειας από τα πρώτα στάδια της ζωής», δήλωσε η Reshma Kewalramani, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος και Πρόεδρος της Vertex. «Αυτό το σημαντικό ορόσημο μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στον απώτερο στόχο μας να αναπτύξουμε θεραπείες για όλους τους ασθενείς που ζουν με κυστική ίνωση.»
«Το Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυασμό με το ivacaftor έχει δείξει κλινικό όφελος από όταν ξεκίνησε η διάθεσή του πέρυσι για άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω», δήλωσε ο καθηγητής Marcus A. Mall, MD, Επικεφαλής του Τμήματος Παιδιατρικής Αναπνευστικής Ιατρικής, Ανοσολογίας και Εντατικής Φροντίδας στο Charité University Medical Center Berlin. «Η κυστική ίνωση είναι μια προοδευτική νόσος, στην οποία τα συμπτώματα και οι βλάβες στα όργανα εκδηλώνονται πολύ νωρίς στη ζωή. Ως γιατρός, χαιρετίζω την έγκριση αυτού του φαρμάκου για αυτήν τη νεότερη ηλικιακή ομάδα, καθώς θα μας βοηθήσει να θεραπεύσουμε τα επιλέξιμα παιδιά με κυστική ίνωση ήδη από την ηλικία των 6 ετών.»
Ως αποτέλεσμα των μακροπρόθεσμων συμφωνιών αποζημίωσης στην Αυστρία, τη Βόρεια Ιρλανδία και τη Δανία, και των διατάξεων για πρόσβαση σε συστήματα υγειονομικής περίθαλψης όπως στη Γερμανία, οι επιλέξιμοι ασθενείς σε αυτές τις χώρες θα έχουν πρόσβαση στην διευρυμένη ένδειξη για το KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε σχήμα συνδυασμού με το ivacaftor λίγο μετά την έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Η Vertex θα συνεχίσει να συνεργάζεται με φορείς αποζημίωσης σε όλη την Ευρωπαϊκή Ένωση για να διασφαλίσει την πρόσβαση για όλους τους επιλέξιμους ασθενείς.
Αυτό το φάρμακο έχει επίσης εγκριθεί από ρυθμιστικές αρχές στη Νέα Ζηλανδία και στην Ελβετία, γνωστό ως TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor), για άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω. Η εταιρεία συνεχίζει να εργάζεται στενά με τους φορείς αποζημίωσης σε αυτές τις χώρες προκειμένου να εξασφαλισθεί η πρόσβαση για όλους τους επιλέξιμους ασθενείς.